메디칼타임즈=허성규 기자한미약품의 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약 '투스페티닙(Tuspetinib, 이하 TUS)'이 투스페티닙, 베네토클락스(Venetoclax, 이하 VEN), 저메틸화제(Hypomethylating agent, 이하 HMA)의 삼제 병용요법(TUS+VEN+HMA) 파일럿 연구로 진행될 예정이다.TUS를 개발중인 한미약품 파트너사 앱토즈는 지난달 26일(미국 동부표준시) 자사 보도자료 및 연간 실적 발표를 통해 TUS의 진전된 임상 데이터와 앞으로의 주요 이벤트를 공개했다.TUS는 골수성 악성 종양에 작용하는 주요 키나아제를 차별화된 패턴으로 표적하는 혁신 신약으로, 1일 1회 투여 경구용 치료제로 개발되고 있다.앱토즈는 현재까지 임상 1/2상에서 170명 이상의 중증 재발성 또는 불응성(R/R) AML 환자가 TUS 단독 또는 VEN과의 병용 투여를 받았다고 밝혔다.임상 2상 권장 용량인 TUS 80mg 단독요법에서는 VEN 치료 경험이 없는 환자의 36%에서 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh)가 나타났으며, 탁월한 안정성 프로파일을 확인했다.또 재발/불응성(R/R) AML 환자를 대상으로 TUS/VEN을 병용했을 때, 환자들의 VEN 사전치료 경험에 관계 없이 우수한 안전성 프로파일과 더불어 약물 반응을 확인했다.TUS 투여 시 특별히 주목할만한 부작용이나, 다른 동일 계열 약물에서 관찰되는 전형적인 독성 반응 역시 나타나지 않았고, 다양한 유전자 돌연변이를 지닌 AML 환자 전반에 걸쳐 광범위한 활성을 보였다.앱토즈는 향후 예정된 주요 이벤트로 ▲2024년 유럽혈액학회(EHA)에서 재발/불응성(R/R) AML 환자 대상 TUS/VEN 병용요법 관련 데이터 발표 ▲2024년 여름 1L AML 환자 대상 삼제 병용요법(TUS/VEN/HMA) 파일럿 연구 개시 ▲2024년 미국혈액학회(ASH)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구의 초기 효력 및 안전성 데이터 발표 ▲2025년 유럽혈액학회(EHA)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구 완료 및 삼제 병용요법에서의 TUS 용량 선정 발표 ▲2025년 하반기 삼제 병용요법의 임상 2상 및 3상 개시 등의 일정을 공개했다. 앞으로 집계될 TUS 데이터에 대해 자신감이 엿보이는 일련의 학회 일정들이 포함됐다.앱토즈 바이오사이언스의 CEO이자 창립자인 윌리엄 라이스(William Rice) 회장은 진전된 TUS 데이터에 대해 "재발/불응성(R/R) AML 환자들을 대상으로 TUS 단독 및 TUS/VEN 병용 투여 했을 때, TUS는 다양한 유형의 AML 유전자 돌연변이 발현 환자들에서 괄목할만한 안전성 프로파일과 광범위한 활성을 입증했다"며 "해당 프로파일은 AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자군에서도 확인됐으며, 현재 개발 중인 약물 중 이처럼 광범위한 활성을 보이는 것은 거의 없다"고 말했다.이어 "현재까지의 임상 데이터를 기반으로 우리는 TUS를 유도화학요법이 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자 대상의 1차 치료제(frontline treatment)로 개발하기 위해 TUS, VEN, HMA의 삼제 병용요법을 계획하고 있다"고 설명했다.  

메디칼타임즈=문성호 기자한국MSD의 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙)가 5년의 가까운 재수 끝에 오는 3월부터 비소세포폐암 1차 치료에서부터 건강보험 급여로 적용될 전망이다.건강보험 최종 결정기구에 의결이 남아 있지만 건강보험심사평가원이 관련 급여기준 의견수렴에 돌입하면서 기정사실화로 여겨진다.한국MSD 키트루다 제품사진.21일 제약업계에 따르면, 최근 심평원은 '암환자에게 처방·투여하는 약제에 따른 공고 개정(안)'을 공개하고 오는 24일까지 의견수렴을 진행 중이다. 보건복지부 산하 건강보험정책심의위원회 의결과 함께 추가로 해당 개정안은 이견이 없는 경우 3월 1일부터 시행된다.그동안 보험당국과 제약사 측은 키트루다의 폐암 1차 급여확대를 두고서 5년에 가까운 논의를 벌이면서 최근 국민건강보험공단과 약가협상 과정을 마친 것으로 전해진다.이에 따라 마련된 개정안을 보면, 키트루다의 경우 비소세포폐암에 ▲1차 단독요법(고식적 요법) ▲페메트렉시드+플래티눔 1차 병용요법(고식적 요법) ▲파클리탁셀+카르보플라틴 1차 병용요법(고식적요법) 등이 새롭게 급여로 포함된다.또 ▲호지킨림프종에 2차 이상 및 3차 인상 단독요법 급여기준도 새로 마련된다. 이 가운데 키트루다의 1차 단독요법의 경우 투여대상은 'PD-L1 발현 양성이면서, EGFR 또는 ALK 변이가 없는 진행성'인 비소세포폐암 환자다. 심평원 측은 "교과서·가이드라인 ·임상논문 등을 검토한 결과, 교과서에 해당 요법은 비소세포폐암 1차 요법으로 언급된다"며 "급여인정기간은 임상시험에서 신청요법을 최대 2년(35회)간 투여한 점에 근거로 했다"고 설명했다.이어 "급여되는 다른 면역관문억제제 급여기준과 동일하게 치료시작일로부터 1년까지 하되, 1년 내에 최적의 투여기간에 대한 임상결과 미발표 시 자동 연장하여 최대 2년으로 한다"고 밝혔다.아울러 심평원은 개정안을 통해 한국아스텔라스제약의 급성골수성백혈병치료제 조스파타정의 급여기준을 신설했다. 동시에 한국아스트라제네카의 린파자는 캡슐을 정제로 전환했을 때도 급여를 인정받을 수 있도록 지침을 개선했다.심평원 측은 "린피자는 생산·수입·공급중단이 예정됨에 따라 정제 전환에 대해 검토한 결과,캡슐 및 정 두 약제 간 큰 차이가 없다는 전문가 의견 등을 반영했다"며 "진료의사의 판단에 따라 린파자 캡슐에서 린파자정으로 전환해 투여하는 것을 급여 인정하기로 했다"고 덧붙였다.